Ở chuột bị ung thư nội sọ giai đoạn muộn, liệu pháp gen kháng cảm được bao bởi liposom nhằm chống lại thụ thể yếu tố tăng sinh biểu bì (EGFR) người có thể đi vào não và làm tăng đáng kể khả năng sống thêm.
Bình thường liệu pháp gen điều trị ung thư não có thể ức chế đặc hiệu biểu hiện của gen gây ung thư như EGFR nhưng lại bị hạn chế bởi hàng rào máu não.
Các nhà khoa học thuộc Trường Đại học California đã triển khai trên chuột hệ thống đưa liệu pháp gen qua hàng rào máu não. Hệ thống này sử dụng liposom miễn dịch pegylated (immunoliposome -PIL) để đưa trực tiếp plasmid không virus biến đổi di truyền vào tế bào ung thư trong não. Plasmid mã hóa một đoạn ARN hình cặp tóc ngắn (shRNA) để ức chế biểu hiện của EGFR, gọi là can thiệp ARN (RNA interference -RNAi).
Trong tế bào u thần kinh đệm được nuôi cấy, việc giải phóng plasmid chứa RNAi được bao bởi PIL đã làm giảm 95% chức năng của EGFR. ở chuột trưởng thành bị ung thư nội sọ giai đoạn muộn, tiêm tĩnh mạch hằng tuần đã làm giảm biểu hiện EGFR khối u và làm tăng tỉ lệ sống thêm 88% so với nhóm chứng không được điều trị. Bằng cách giải quyết vấn đề đưa thuốc tới đích điều trị, các liệu pháp và kỹ thuật phân tử hiệu nghiệm như can thiệp ARN có thể được triển khai trong các thử nghiệm lâm sàng.
Bước tiếp theo là sử dụng phương pháp này để đồng thời loại bỏ gen tạo khối u và thay thế các gen ức chế khối u bị đột biến. Cũng như hóa liệu pháp điều trị ung thư sử dụng 3-4-5 thuốc, liệu pháp gen điều trị ung thư cần phải gồm nhiều gen.
Kim Trang(Reuters, 11/6/2004)
